Sumselterkini.co.id, SAN FRANCISCO, Oct. 25, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — Excision BioTherapeutics, Inc., sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang mengembangkan terapi berbasis CRISPR untuk menyembuhkan penyakit menular akibat virus, hari ini mengumumkan data keamanan positif dari kohort dosis pertama pada kelompok pertama -uji coba Fase 1/2 pada manusia untuk menilai keamanan dan farmakodinamik EBT-101. EBT-101 adalah terapi gen investigasi berbasis CRISPR dengan panduan ganda untuk pengobatan human immunodeficiency virus tipe 1 (HIV-1). Data tersebut dipaparkan pada pertemuan tahunan European Society for Gene & Cell Therapy pada 25 Oktober 2023 di Brussels, Belgia.
“Eksisi didedikasikan untuk mengembangkan terapi kuratif berbasis CRISPR untuk orang-orang dengan penyakit menular,” kata Daniel Dornbusch, Chief Executive Officer of Excision. “EBT-101 adalah terapi gen berbasis CRISPR yang sedang diuji sebagai obat fungsional yang potensial untuk HIV. Kami percaya bahwa berbagi data keamanan awal dan biodistribusi ini penting bagi komunitas HIV/AIDS, komunitas penyakit menular yang lebih luas, dan untuk terapi gen yang sedang dikembangkan untuk indikasi lainnya.”
William Kennedy, M.D., SVP Pengembangan Klinis di Excision berkomentar, “Menetapkan keamanan dan biodistribusi EBT-101 merupakan langkah pertama yang penting dalam program klinis. Pengobatan dengan EBT-101 tidak menimbulkan efek samping yang serius atau toksisitas yang membatasi dosis pada tiga peserta pertama, dan semua efek samping yang dilaporkan bersifat ringan dan dapat disembuhkan. Eksisi juga mampu menunjukkan biodistribusi positif dari kandidat produk pada tingkat dosis ini. Pengamatan awal ini memberikan data klinis penting yang mendukung kemajuan uji coba EBT-101-001 ke kelompok pemberian dosis berikutnya.”
Detail Abstrak dan Presentasi:
Judul: Uji coba terapi gen multipleks CRISPR-Cas9 sistemik yang pertama pada manusia untuk penyembuhan fungsional HIV
Abstrak: OR31
Pembawa acara: Dr. Rachel Presti, Fakultas Kedokteran Universitas St. Louis Washington
Tanggal/Waktu: Rabu, 25 Oktober 2023, 14:30-16:30 (CEST)
EBT-101 adalah terapi berbasis CRISPR yang sedang dikembangkan sebagai obat potensial untuk HIV – EBT-101 sedang dikembangkan sebagai obat potensial untuk HIV-1 dengan menargetkan DNA HIV proviral yang terintegrasi secara laten. Latensi merupakan hambatan dalam penyembuhan HIV karena terapi antiretroviral (ART) tidak menghilangkan HIV laten. Eksisi menggunakan pendekatan penyuntingan gen berbasis CRISPR multipleks dan in vivo untuk memotong sebagian besar DNA HIV proviral yang terintegrasi secara laten.
Semua peserta dalam Kelompok A (n=3) telah diberi dosis dengan aman – Hasil awal, seperti yang dilaporkan oleh Excision, menunjukkan tidak ada efek samping yang serius atau toksisitas yang membatasi dosis. Meskipun empat efek samping (AE) ringan (Tingkat 1) yang mungkin atau pasti terkait dengan EBT-101 diamati pada tiga peserta pertama, semuanya membaik tanpa intervensi. Di seluruh kelompok, tidak ada penghentian obat selama pemberian IV, tidak ada reaksi terkait infus, dan tidak ada toksisitas yang dimediasi komplemen. Peningkatan transaminase sementara dan reversibel diamati pada dua dari tiga peserta.
EBT-101 dapat dideteksi dalam darah pada minggu ke-4 pada setiap peserta – Paparan perifer telah dicapai dengan dosis tunggal EBT-101 pada tingkat dosis pertama yang dievaluasi dalam penelitian (9,0×1011 vg/kg). Eksisi tidak menunjukkan bukti transmisi horizontal pelepasan vektor gen EBT-101 di dua kompartemen jaringan yang terkait dengan fungsi reproduksi pria.
Data mendukung peningkatan dosis ke Kelompok B dan pengembangan lebih lanjut dari EBT-101 – Rencana eksisi untuk meningkatkan dosis ke tingkat dosis berikutnya (3,0×1012 vg/kg) pada Q4 tahun 2023 dan menyajikan data tambahan pada tahun 2024.[***]
